Aggiornamento sullo sviluppo di un approccio di terapia genica per la SMARD1

Obbiettivo finale del nostro progetto è disegnare e realizzare un trial clinico di terapia genica basato sul trasferimento genico con vettori AAV9, simile a quello appena concluso nei pazienti SMA1, anche per i pazienti affetti da SMARD1, come descritto nel sito del Centro Dino Ferrari (http://www.centrodinoferrari.com/laboratori/laboratorio-di-cellule-staminali-neurali/attivita-di-ricerca/terapia-genica-atrofia-muscolare-smard1/). L’introduzione del gene “sano”, tramite la terapia genica, permetterebbe …

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